Terapia Genética Elevidys: Nova Esperança no Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne
30/04/2024 – 18:42
Bruno Spada/Câmara dos Deputados
João Batista da Silva Júnior, representante da Anvisa
Na última terça-feira, durante uma audiência pública na Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados, o representante da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), João Batista da Silva Júnior, trouxe informações cruciais sobre o processo de registro do medicamento Elevidys. De acordo com João Batista, a conclusão do processo está prevista para junho, sendo a liberação final dependente do laboratório fabricante do remédio.
O Elevidys é uma terapia genética destinada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma doença devastadora que afeta a musculatura e pode comprometer órgãos vitais. O Dr. Luís Fernando Grossklauss, responsável pela unidade neuromuscular da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp), explicou que os pacientes com Duchenne não produzem uma substância essencial para a recuperação muscular, levando à atrofia progressiva.
Os sintomas da doença costumam aparecer por volta dos três anos de idade e se agravam rapidamente, culminando na perda da capacidade motora e em complicações cardiorrespiratórias. Sem tratamento adequado, a expectativa de vida dos pacientes é reduzida, por isso a chegada do Elevidys como uma nova esperança é tão significativa.
O Dr. Grossklauss destacou que, até o momento, o tratamento para a distrofia muscular de Duchenne se baseia principalmente em corticoides e fisioterapia, que não interrompem a progressão da doença e apresentam efeitos colaterais graves. Por outro lado, os testes realizados nos Estados Unidos com o Elevidys mostraram melhorias significativas nos sintomas dos pacientes mais jovens, indicando um possível controle da evolução da doença.
Bruno Spada/Câmara dos Deputados
Luís Fernando Grossklauss: sintomas começam por volta dos 3 anos de idade
O representante da Anvisa salientou a complexidade da avaliação das terapias genéticas, principalmente no que diz respeito à possibilidade de utilização única e exclusiva. A aprovação do Elevidys no Brasil implicará em um longo período de monitoramento, devido ao uso de um vírus adeno-associado na terapia, que pode apresentar riscos, como o desenvolvimento de tumores.
Portanto, a decisão da Anvisa em relação ao registro do Elevidys é aguardada com expectativa e cautela. O processo de análise dos resultados clínicos, que deve se estender até junho, determinará o futuro do medicamento no mercado brasileiro e a esperança de milhares de pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
Reportagem – Maria Neves
Edição – Ana Chalub
